近日在南京召開的2015國家藥物政策與醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)經(jīng)濟研究中心學術年會上，中國工程院院士、“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項技術總師桑國衛(wèi)發(fā)布了該專項的總體進展以及“十三五”對臨床試驗平臺的要求。
　　新藥專項已立項1596個
　　“十一五”、“十二五”期間，新藥專項部署、支持了一批處于不同研發(fā)階段的新藥課題，形成了較完整的產(chǎn)品線。截至目前，重大新藥創(chuàng)制專項已立項1596個。概算到2020年，我國在新藥專項上的總投入將達到260億元人民幣。
　　在專項的推動下，我國針對重大疾病研發(fā)出一批創(chuàng)新藥物，累計獲得新藥證書85件，部分品種填補臨床空白，打破市場壟斷。同時，結合臨床用藥需求，改造200余種藥物大品種，顯著提高了品質和臨床用藥的可及性。
　　專項標志性成果之一的西達本胺，是全球首個上市的口服亞型選擇性組蛋白去乙?；?HDAC)抑制劑，也是中國首個授權美國等發(fā)達國家專利使用的原創(chuàng)新藥。2015年1月14日獲CFDA批準的我國自主研制的Sabin株脊髓灰質炎滅活疫苗(sIPV)成為全球首個獲批的sIPV。同樣世界首創(chuàng)的，還有12月正式批準上市的腸道病毒71型(EV71)滅活疫苗，該疫苗乃中國自主研發(fā)并具有完全自主知識產(chǎn)權的成果。
　　此外，兩個擁有自主知識產(chǎn)權的中藥1類新藥項目的進展也獲得眾多與會者的關注。來源于中藥淫羊藿單一有效成分的阿可拉定軟膠囊，臨床適應癥為中晚期肝細胞癌，目前已完成Ⅱa期臨床試驗，正在進行Ⅱb期臨床試驗。而奧生樂賽特膠囊是從中藥仙茅中分離獲得的活性成分，獲得中國、歐盟、日本、澳大利亞、加拿大等國專利授權，適應癥為抑郁癥，目前正在進行Ⅱ期臨床試驗。
　　一系列成果反映了我國新藥開發(fā)全過程的整合核心技術與能力正得到提升。
　　桑國衛(wèi)指出，“十三五”期間新藥專項將以產(chǎn)品和技術為主線，以“三重”任務為重點，圍繞新藥研發(fā)及其相關關鍵技術研究與國家藥物創(chuàng)新體系建設開展。
　　臨床試驗平臺要求提升
　　據(jù)介紹，2016年“重大新藥創(chuàng)制”專項計劃以滾動支持為主安排少量課題，重點支持臨床試驗階段的創(chuàng)新品種，充分體現(xiàn)與“十二五”專項計劃的有機銜接。
　　“我國醫(yī)藥研發(fā)投入增速為全球第一，創(chuàng)新產(chǎn)出和能力快速提高;但對全球醫(yī)藥創(chuàng)新的總體貢獻小于5%，還有差距?！鄙l(wèi)指出，過去5年上市的13個新藥及近年申報的約70個1.1類新藥，基本都是在已知靶點上的跟蹤創(chuàng)新，反映出基礎研究和轉化研究薄弱、原始創(chuàng)新能力不強等制約瓶頸。
　　盡管目前前沿新藥研發(fā)鏈布局的技術平臺建設取得了顯著成效，但開放共享、技術服務的機制尚不完善，對新藥創(chuàng)制的支撐作用還沒有很好地發(fā)揮。同時綜合性大平臺、產(chǎn)學研聯(lián)盟及創(chuàng)新園區(qū)存在結構趨同、缺乏特色、目標任務定位及責權關系不明確、運行及協(xié)同創(chuàng)新機制不完善等問題。國內具有較強技術創(chuàng)新、市場競爭能力、抗風險能力及國際影響力的企業(yè)還不多。新藥專項組織實施管理方式、激勵創(chuàng)新政策措施研究制定方面也存在一些不足。
　　結合近期CFDA開展的藥品注冊申請與臨床數(shù)據(jù)自查核查，桑國衛(wèi)對“十三五”GCP技術平臺的建設提出明確目標。要求平臺整體研究水平達到國際規(guī)范要求，所獲數(shù)據(jù)及數(shù)據(jù)管理實現(xiàn)與發(fā)達國家雙邊或多變互認，建立獲得國際認可、符合國際新藥研究規(guī)范的新藥臨床評價研究技術平臺，成為國際或國家進行新藥臨床評價的基地。
　　桑國衛(wèi)表示，“十三五”期間要堅持研制重大產(chǎn)品、滿足重要需求、解決重點問題的三重原則;堅持研發(fā)鏈與產(chǎn)業(yè)鏈、近期重大需求與長遠可持續(xù)發(fā)展、項目-基地-人才的三結合原則;堅持提升自主創(chuàng)新能力、成果轉化能力、市場競爭能力的三種能力原則;堅持定向擇優(yōu)為主、滾動支持為輔、公開擇優(yōu)為補安排部署專項任務的三種方式原則。